Raport HHS, 10/15, Rozdział 9, Przegląd międzynarodowych wytycznych
Parasolowy przegląd systematyczny badań naukowych dotyczących leczenia dysforii płciowej u dzieci i młodzieży, przeprowadzony przez amerykańskie Ministerstwo Zdrowia
Rozdział 9
Przegląd międzynarodowych wytycznych
Podobnie jak w innych dziedzinach medycyny, opieka kliniczna nad młodzieżą dotkniętą dysforią płciową (DP) jest zazwyczaj kierowana wytycznymi praktyki klinicznej (WPK). Celem takich wytycznych jest promowanie praktyk, które poprawiają wyniki leczenia pacjentów i ograniczają nieuzasadnione różnice w opiece zdrowotnej. Chociaż wytyczne nie mają charakteru obowiązkowego, a klinicyści nadal muszą kierować się własnym osądem zawodowym, stanowią one ważne punkty odniesienia, wpływając na decyzje dotyczące leczenia, protokoły ośrodków zdrowia, zasady ubezpieczenia zdrowotnego i szersze standardy praktyki medycznej.
W niniejszym rozdziale przedstawiono przegląd WPK dotyczących opieki nad młodzieżą z DP. W sekcji 9.1 dokonano przeglądu celu i charakterystyki wiarygodnych wytycznych opartych na dowodach naukowych. Sekcja 9.2 zawiera przegląd jakości istniejących wytycznych w dziedzinie pediatrycznej medycyny gender, ocenionych w dwóch przeglądach systematycznych (SR). Omówiono w niej również najnowsze wytyczne, które nie zostały uwzględnione w istniejących SR. Sekcja 9.3 zawiera opisuje wytyczne zawarte w jedynych dwóch WPK ocenionych jako wiarygodne (obie pochodzą z krajów skandynawskich).
9.1 Rola i proces tworzenia wytycznych praktyki klinicznej
Wytyczne praktyki klinicznej to zbiór zaleceń dotyczących opieki klinicznej, mających na celu optymalizację opieki nad pacjentem[1]. Chociaż wytyczne praktyki klinicznej są stosowane przede wszystkim przez pracowników służby zdrowia, służą one również szpitalom jako wytyczne dotyczące standaryzacji opieki, podejmowania decyzji dotyczących zakresu ubezpieczenia, kształtowania programów zdrowotnych oraz wspierania edukacji medycznej. Badacze wykorzystują je do identyfikacji luk w wiedzy, a prawnicy mogą powoływać się na nie w sprawach dotyczących błędów w sztuce lekarskiej. Pacjenci i opiekunowie, poinformowani o treści WPK, mogą również polegać na zawartych w nich informacji, aby uczestniczyć we wspólnym podejmowaniu decyzji i nalegać na odpowiednią opiekę.
Dziedzina medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) dostarcza kilku źródeł opisujących cechy wiarygodnych wytycznych[2]. Według Narodowej Akademii Medycyny (National Academy of Medicine, NAM[3]) wiarygodne WPK powinny:
być oparte na systematycznym przeglądzie istniejących dowodów; być opracowane przez kompetentny, multidyscyplinarny panel ekspertów i przedstawicieli kluczowych grup, których dotyczą; stosownie do potrzeb, uwzględniać ważne podgrupy pacjentów i preferencje pacjentów; być oparte na jasnym i przejrzystym procesie, który minimalizuje przeinaczenia, stronniczość i konflikt interesów; zawierać jasne wyjaśnienie logicznych związków między alternatywnymi opcjami opieki a wynikami zdrowotnymi, oceniać zarówno jakość [pewność] dowodów, jak i siłę zaleceń; oraz być poddawane ponownej analizie i odpowiednio zmieniane, gdy pojawią się nowe istotne dowody uzasadniające modyfikację zaleceń[4].
Większość użytkowników wytycznych skupia się na dwóch podstawowych elementach wytycznych: treści zaleceń i ich sile. Jednym z najbardziej powszechnie akceptowanych podejść do oceny siły zaleceń jest podejście GRADE (Grading of Recommendations Assessment, Development, and Evaluation). GRADE klasyfikuje zalecenia według ich kierunku i siły do czterech kategorii: 1) silne zalecenie dotyczące interwencji; 2) warunkowe lub słabe zalecenie dotyczące interwencji; 3) warunkowe zalecenie przeciwko interwencji; oraz 4) silne zalecenie przeciwko interwencji[5].
Ponadto istnieje zalecenie GRADE znane jako „tylko w badaniach klinicznych”[6]. Stosuje się je rzadko w sytuacjach, w których interwencja może być obiecująca, ale brakuje wystarczających dowodów na poparcie jej ogólnego stosowania. Zalecenie „tylko w badaniach klinicznych” jest właściwe, gdy spełnione są trzy warunki: 1) dostępne dowody mają niską lub bardzo niską pewność, co sprawia, że nie jest jasne, czy interwencja przynosi znaczące korzyści; 2) dalsze badania mają duży potencjał zmniejszenia tej niepewności i dostarczenia bardziej ostatecznych dowodów; oraz 3) przeprowadzenie takich badań uznaje się za wartościowe, biorąc pod uwagę przewidywane koszty i ryzyko. Zaleceniu temu może towarzyszyć drugie silne zalecenie, aby nie stosować interwencji poza kontekstem badawczym[7].
Oprócz interpretacji dowodów dotyczących korzyści i szkód, zespoły opracowujące wytyczne WPK muszą również „porównać korzyści i ryzyko, problemy i koszty związane z alternatywnymi strategiami postępowania, a przy tym uwzględnić wyjątkową sytuację, wartości i preferencje pacjenta”, aby sformułować ostateczne zalecenia i ocenić ich siłę według skali GRADE[8]. Grupy opracowujące wytyczne muszą być wolne od konfliktów interesów finansowych, intelektualnych i osobistych lub starannie tymi konfliktami zarządzać oraz powinny reprezentować różnorodne i zrównoważone poglądy.
Wiarygodność wytycznych powinna zostać oceniona przed uznaniem ich zaleceń za godne zaufania. Wiarygodność i ważność wytycznych zależą od tego, jak ściśle grupa opracowująca wytyczne przestrzegała najlepszych praktyk w zakresie opracowywania wytycznych[9]. Instrument Appraisal of Guidelines for Research and Evaluation (AGREE II [Ocena wytycznych dla badań i ewaluacji, przyp. tł.]) jest jednym z najbardziej uznanych i sprawdzonych narzędzi służących do oceny jakości i rygorystyczności metodologicznej WPK. Instrument AGREE II ocenia wytyczne w sześciu obszarach: zakres i cel, zaangażowanie interesariuszy, rygorystyczność opracowania, przejrzystość prezentacji, stosowalność i niezależność redakcyjna. Każdy obszar jest oceniany w standardowej 7-punktowej skali, gdzie wyższe wyniki oznaczają wyższą jakość metodologiczną i wiarygodność. AGREE II umożliwia ponadto wystawienie dwóch ogólnych ocen, z których jedna podsumowuje ogólną jakość wytycznych, a druga ocenia, czy wytyczne powinny być zalecane do wdrożenia w praktyce klinicznej. Promując przejrzystość i spójność w ocenie wytycznych, AGREE II pomaga pracownikom służby zdrowia, decydentom i pacjentom w identyfikacji wytycznych, które z największym prawdopodobieństwem poprawią wyniki leczenia pacjentów i jakość podejmowania decyzji klinicznych. Inne podejścia do oceny wiarygodności WPK kładą nacisk na powiązane, ale odmienne aspekty[10].
9.2 Podsumowanie systematycznych ocen wytycznych praktyki klinicznej i dokumentów zawierających wytyczne
Co najmniej dwa przeglądy systematyczne oceniły jakość (wiarygodność) WPK dotyczących opieki nad pacjentami z DP. Jeden z nich skupił się na wytycznych dotyczących wszystkich grup wiekowych[11], a drugi na wytycznych poświęconych wyłącznie opiece nad młodzieżą[12]. Oba opierały się na AGREE II[13]. Niniejsza sekcja skupia się na PS, w którym oceniono wytyczne dotyczące DP u dzieci i młodzieży, przeprowadzonym przez badaczy z Uniwersytetu w Yorku na potrzeby raportu Cass[14].
W analizie przeprowadzonej przez Uniwersytet York zidentyfikowano 23 wytyczne kliniczne i dokumenty zawierające wytyczne kliniczne, a następnie oceniono 21 z nich pod kątem rygoru metodologicznego i jakości. Analiza przeprowadzona przez Uniwersytet York pozwoliła sformułować 3 główne wnioski: 1) wszystkie wytyczne, z wyjątkiem dwóch (ze Szwecji i Finlandii), uznano za niewiarygodne ze względu na poważne odstępstwa od standardów metodologicznych dotyczących opracowywania wiarygodnych wytycznych; 2) większość międzynarodowych dokumentów zawierających wytyczne opierała się w dużej mierze na wytycznych WPATH i Endocrine Society (ES)[15], które same w sobie były ściśle powiązane poprzez wspólnych autorów, a WPATH pełniło rolę sponsora opracowania wytycznych ES; oraz 3) żaden z trzech dokumentów zawierających wytyczne, które ukształtowały podejście Stanów Zjednoczonych do DP u dzieci, nie jest wiarygodny ze względu na poważne problemy w metodologii ich opracowania[16].
9.2.1 Jakość metodologiczna istniejących wytycznych i dokumentów zawierających wytyczne
Wszystkie wytyczne i dokumenty zawierające wytyczne ocenione przez autorów PS z Yorku zostały poddane ocenie w sześciu obszarach AGREE II. Autorzy PS przedstawili również dwie oceny, jedną dotyczącą ogólnej jakości wytycznych, a drugą dotyczącą tego, czy wytyczne mogą być zalecane do wdrożenia klinicznego.
Recenzenci zauważyli, że chociaż ogólnie większość wytycznych uzyskała dobre wyniki w dziedzinie „jasności zakresu i celu”, większość uzyskała słabe wyniki w dziedzinach „rygorystyczności opracowania”, „niezależności redakcyjnej” i „możliwości zastosowania”, które mają największy wpływ na ogólną ocenę i zalecenia dotyczące stosowania w praktyce klinicznej[17].
Jedynie wytyczne szwedzkie i fińskie zostały ocenione przez wszystkich recenzentów jako „zalecane do wdrożenia”; otrzymały one również najwyższą ogólną ocenę jakości, przy czym Szwecja uzyskała ocenę 6, a Finlandia 5 (w skali 7-punktowej)[18]. Wytyczne szwedzkie i fińskie były jedynymi wytycznymi, które opisały sposób przeglądu bazy dowodowej i łączyły dowody z zaleceniami klinicznymi. Wszystkie pozostałe wytyczne i dokumenty zawierające wytyczne uzyskały ocenę od 2 do 4 i nie zostały zalecone do wdrożenia przez co najmniej jednego recenzenta[19].
Ogólnie rzecz biorąc, recenzenci opisali istniejące wytyczne zalecające pediatryczną tranzycję medyczną (PTM) jako „[pozbawione] niezależnego i opartego na dowodach podejścia”, zauważając, że trudno było wykryć, jakie dowody zostały przeanalizowane i w jaki sposób wpłynęły one na opracowanie zaleceń. Ponadto stwierdzili, że powiązania między konkretnymi zaleceniami a dowodami były często niejasne lub brakowało ich całkowicie[20].
Tabela 9.1[21]
Rysunek 9.2[22]
9.2.2 Współzależność istniejących wytycznych i dokumentów zawierających wytyczne
Autorzy PS zauważyli niezwykłą współzależność między większością opublikowanych wytycznych dotyczących postępowania z dziećmi i młodzieżą z DP[23]. Wyraźnie widoczny był wzorzec „cyklicznych odniesień i wzajemnego zalecania wytycznych”[24] pomiędzy wytycznymi zalecającymi PTM w ramach rutynowej opieki, przy czym wytyczne WPATH i ES miały wpływ na wszystkie inne wytyczne i dokumenty zawierające wytyczne.
Wzorzec „powiązań i wpływów” między wytycznymi[25] rozwinął się na początku istnienia pediatrycznej medycyny gender, wraz z wydaniem wytycznych ES 2009 i WPATH 2012[26]. Wzorzec ten utrzymał się, gdy zarówno ES, jak i WPATH zaktualizowały swoje wytyczne odpowiednio w 2017 i 2022 r[27]. Ponadto wytyczne ES z 2009 i 2017 r. stwierdzają, że WPATH była sponsorem wytycznych[28]. Recenzenci z Uniwersytetu w Yorku zauważyli, że stanowi to problematyczną cyrkularność, „ponieważ WPATH przyjęła zalecenia ES we własnych wytycznych, pełniła rolę sponsora wytycznych ES oraz miała wpływ na projektów wytycznych ES”[29].
Rysunek 9.3[30]
W przeglądzie Cass podkreślono wzajemną zależność i cyrkularność dokumentów zawierających wytyczne:
Cyrkularność tego podejścia może wyjaśniać, dlaczego pomimo słabych dowodów istnieje wyraźny konsensus w kluczowych obszarach praktyki... ocena wytycznych budzi poważne wątpliwości co do wiarygodności obecnych wytycznych[31].
9.2.3 Wytyczne i oświadczenia odnośnie praktyki klinicznej WPATH, Endocrine Society i American Academy of Pediatrics (AAP)
Najbardziej wpływowymi źródłami WPK dotyczących leczenia DP u dzieci w Stanach Zjednoczonych są wytyczne WPATH i ES oraz dokument zawierający wytyczne American Academy of Pediatrics (AAP)[32]. W przeglądzie PS Uniwersytetu York wszystkie trzy dokumenty zostały ocenione jako bardzo niskiej jakości i nie zalecono ich wdrożenia.
Rysunek 9.4 przedstawia ogólną ocenę jakości tych trzech dokumentów w odniesieniu do jedynych dwóch wytycznych, które zostały zalecone do wdrożenia przez przegląd literatury przeprowadzony w Yorku[33].
Rysunek 9.4[34]
W ocenie przeglądu Uniwersytetu York stwierdzono, że wytyczne WPATH, Standards of Care, wersja 8 (SOC8) oraz wytyczne ES były „[niezgodne] z rygorystycznymi wymogami dotyczącymi opracowania”. SOC-8 otrzymało ogólną ocenę 3 na 7, a wytyczne ES – 4 na 7. Znaczne problemy w procesie opracowywania SOC-8, które obejmowały brak oparcia zaleceń na SR oraz liczne inne poważne ograniczenia procesu, ostatecznie doprowadziły do tak niskiej oceny i statusu „niezalecane do wdrożenia”. Problemy te omówiono bardziej szczegółowo w rozdziale 10.
Wytyczne ES z 2017 r., w których zastosowano ocenę GRADE, zostały skrytykowane za wydanie zdecydowanych zaleceń dotyczących interwencji hormonalnych w sytuacji słabej bazy dowodowej[35]. Co istotne, żaden z przeglądów systematycznych, na których oparto wytyczne ES, nie uwzględniał wynikach leczenia dzieci lub młodzieży[36]. Zalecenie ES dotyczące rozpoczęcia blokady dojrzewania za pomocą GnRH zostało sformułowane poprzez przypisanie większej wagi osiągnięciu „zadowalającego wyglądu fizycznego”, a najmniejszej – uniknięciu szkód fizycznych[37]. Zalecenie ES dotyczące rozpoczęcia podawania hormonów płci przeciwnej nie wcześniej niż w wieku 16 lat uzasadniono przypisaniem większej wartości rzekomej zdolności nastolatków do świadomego wyrażenia zgody na podawanie hormonów płci przeciwnej (HPP) oraz przypisaniem mniejszej wartości uniknięciu szkód wynikających z potencjalnie przedłużonego hamowania dojrzewania płciowego[38].
Oświadczenie dotyczące praktyki klinicznej AAP z 2018 r. nie jest technicznie WPK, ale jest szeroko cytowane w Stanach Zjednoczonych jako wpływowe w ustalaniu sposobu postępowania pediatrów wobec dzieci i młodzieży z DP[39]. Ponieważ dokument ten zawiera obszerne zalecenia kliniczne dotyczące każdego etapu PTM – od tranzycji społecznej po PB, HPP i operację – zespół z Yorku ocenił wiarygodność wytycznych AAP przy użyciu tych samych kryteriów, które zastosowano do wytycznych klinicznych. Stosując kryteria AGREE II, oświadczenie AAP otrzymało drugi najniższy średni wynik spośród wszystkich międzynarodowych wytycznych: 2 na 7.
Jak zauważono w rozdziale 2, użycie terminu „różnorodność genderowa” w oświadczeniu AAP obejmuje bardzo szerokie spektrum pacjentów, których organizacja uznaje za kwalifikujących się do interwencji medycznej. Oświadczenie to zostało ostro skrytykowane w recenzowanych artykułach, w których wskazano, że zawiera ono liczne błędy w odniesieniach i nieścisłe cytaty[40]. Pomimo uporczywych apeli członków organizacji, którzy domagali się opublikowania zaktualizowanych, opartych na dowodach wytycznych dotyczących leczenia DP u dzieci[41], w 2023r organizacja postanowiła ponownie potwierdzić swoje oświadczenie w sprawie podejścia do leczenia[42].
9.2.4 Najnowsze wytyczne międzynarodowe
Od czasu opublikowania przeglądów Uniwersytetu York wydano kilka nowych europejskich wytycznych w formie ostatecznej lub jako projekt, w tym wytyczne niemieckiego AWMF, Francuskiego Towarzystwa Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej, Polskiego Towarzystwa Seksuologicznego, Europejskiego Towarzystwa Endokrynologii Dziecięcej (ESPE) a wkrótce zostanie opublikowana ostateczna wersja wytycznych francuskiego Krajowego Urzędu ds. Zdrowia (HAS)[43]. Przeglądy te zostały opracowane w kontekście rosnącej międzynarodowej świadomości słabości SOC-8 WPATH i przestarzałego charakteru wytycznych Endocrine Society, odzwierciedlając potrzebę posiadania uzasadnionych, opartych na lokalnej specyfice i aktualnych wytycznych, które określają standardy opieki nad młodzieżą z GD.
Niestety, te niedawno opublikowane (lub jeszcze nieukończone) wytyczne mają te same lub podobne słabości metodologiczne, które sprawiły, że wytyczne WPATH i Endocrine Society nie są wiarygodne i nie zaleca się ich wdrażania. Wszystkie charakteryzują się podejściem do opracowywania wytycznych, które nie jest oparte na dowodach naukowych, i wykazują co najmniej jeden z następujących problemów: 1) grupy opracowujące wytyczne składają się z osób, które mają nieuregulowane konflikty interesów związane ze świadczeniem usług w zakresie PTM u dzieci i młodzieży; 2) wytyczne przyjmują z góry stanowisko zgodne z WPATH, że zalecanym podejściem terapeutycznym jest medykalizacja poprzez podawanie hormonów (i operacje)[44]; 3) zalecenia nie są oparte na rygorystycznych, systematycznych przeglądach dowodów[45] 4) poszczególne badania, na których opierają się zalecenia terapeutyczne, nie są oceniane pod kątem jakości, a ich wnioski są przyjmowane bez zastrzeżeń; 5) zalecenia nie są oceniane pod kątem siły, co powoduje niejasność w podejmowaniu decyzji klinicznych.
Chociaż w niektórych wytycznych, w odpowiedzi na krytykę wersji roboczej, dodano odniesienia do systematycznych przeglądów dowodów, oczywiste jest, że przeglądy systematyczne nie zostały wykorzystane do sformułowania zaleceń dotyczących leczenia, a między wynikami przeglądów systematycznych a zaleceniami dotyczącymi leczenia istnieją oczywiste i niemożliwe do pogodzenia sprzeczności[46]. Alternatywne rozwiązania, takie jak wsparcie psychologiczne, są w prawie wszystkich przypadkach marginalizowane lub nawet całkowicie pomijane. Ciągłe poleganie na „opartym na konsensusie”, a nie na dowodach procesie podważa wiarygodność tych wytycznych, budząc wątpliwości co do rygorystyczności opracowywania wytycznych w pediatrycznej medycynie gender nie tylko w Stanach Zjednoczonych, ale na całym świecie.
9.3 Przegląd zaleceń zawartych w wytycznych wysokiej jakości
Spośród 23 wytycznych ocenionych w systematycznym przeglądzie dowodów naukowych tylko dwa zostały zalecane do stosowania w praktyce przez wszystkich trzech recenzentów: wytyczne z Finlandii[47] (które uzyskały pięć na siedem punktów) oraz wytyczne ze Szwecji[48] (które uzyskały sześć na siedem punktów). Oba zestawy wytycznych zalecają, aby standardem opieki nad młodzieżą z DP była psychoterapia, a nie hormony lub operacje, a stosowanie hormonów powinno być ograniczone do badań nadzorowanych na szczeblu krajowym lub wyjątkowych okoliczności. Jak opisano w przeglądzie systematycznym, dwa skandynawskie wytyczne były jedynymi, które opierały swoje zalecenia dotyczące leczenia na systematycznych przeglądach dowodów naukowych, co jest kluczowym elementem wiarygodnych wytycznych dotyczących praktyki klinicznej.
9.3.1 Finlandia
W 2020 r. fińska Rada ds. Wyboru Opieki Zdrowotnej (PALKO/COHERE) wydała krajowe wytyczne dotyczące leczenia dysforii płciowej u nieletnich, co stanowiło znaczące odejście od modelu zatwierdzonego przez WPATH w Standardach Opieki w wersji 7[49]. Wytyczne fińskie podkreślają, że pierwszą linią leczenia nastolatków doświadczających dysforii płciowej powinno być wsparcie psychospołeczne i psychoterapia, a nie wczesna interwencja medyczna[50].
W wyniku PS fińskie władze stwierdziły, że dowody przemawiające za stosowaniem leków blokujących dojrzewanie i hormonów płciowych u młodzieży są niejednoznaczne. Co ważne, wytyczne wyraźnie stwierdzają, że „w świetle dostępnych dowodów uzgodnienie płci u nieletnich jest praktyką eksperymentalną”[51]. Chociaż tranzycja medyczna pozostaje możliwa, jest ograniczona do ściśle wybranych przypadków – w szczególności nastolatków z uporczywą dysforią płciową, która pojawiła się w dzieciństwie, bez poważnych współistniejących zaburzeń psychicznych i ze stabilnym rozwojem tożsamości w okresie dojrzewania.
Operacja zmiany płci nie jest oferowana nieletnim w Finlandii. Ponadto wytyczne podkreślają, że przed rozważeniem interwencji hormonalnej należy leczyć i ustabilizować zaburzenia psychiatryczne. Szczególną ostrożność należy zachować w przypadku stosowania leków blokujących dojrzewanie, biorąc pod uwagę pojawiające się dowody na ich potencjalny wpływ na dojrzewanie mózgu i długoterminową zdolność podejmowania decyzji.
Przestrzeganie tego rygorystycznego protokołu jest zapewnione, bo w Finlandii istnieją tylko dwa ośrodki, które przeprowadzają ewaluację i zatwierdzają wskazania do leczenia młodzieży z DP, a zespoły kliniczne tych ośrodków są świetnie skoordynowane i przestrzegają surowych fińskich wytycznych.
Od czasu opublikowania fińskich wytycznych dwa duże badania rejestrów pacjentów dostarczyły dodatkowych dowodów na słuszność tego ostrożnego podejścia. W jednym z tych badań zbadano potrzeby psychiatryczne pacjentów skierowanych z powodu zaburzeń tożsamości płciowej, stwierdzając wysoki odsetek współwystępujących zaburzeń psychicznych i sugerując, że rosnąca liczba skierowań obejmuje coraz bardziej złożone przypadki kliniczne[52]. W drugim badaniu zbadano śmiertelność samobójczą wśród osób poniżej 23 roku życia i stwierdzono, że po uwzględnieniu potrzeb psychiatrycznych nie ma statystycznie istotnej różnicy w wskaźnikach samobójstw między młodzieżą skierowaną powodu zaburzeń tożsamości płciowej a dopasowaną grupą kontrolną z ogółu populacji[53].
Ostrożne, oparte na dowodach wytyczne Finlandii stanowią wyraźny kontrast w stosunku do modelu WPATH. Zamiast rozszerzać dostęp w sytuacji niepewnych wyników leczenia, Finlandia skoncentrowała opiekę pediatryczną na rygorystycznej ocenie, badaniu psychoterapeutycznym i priorytetowym traktowaniu długoterminowego zdrowia.
9.3.2 Szwecja
W 2022 r. szwedzka Krajowa Rada Zdrowia i Opieki Społecznej (Socialstyrelsen) opublikowała aktualizację krajowych wytycznych dotyczących leczenia dzieci i młodzieży z dysforią płciową[54]. Aktualizacja ta była częściowo spowodowana zmianami epidemiologicznymi i niepewnością co do niedawnego wzrostu liczby przypadków oraz ograniczonymi danymi dotyczącymi odsetka młodych osób, które dokonały detranzycji lub wyraziły żal po dokonaniu tranzycji. Opierając się na systematycznym przeglądzie dowodów[55], nowe ramy znacznie odbiegają od SOC-8. W przeciwieństwie do modelu opartego na afirmacji WPATH, szwedzkie wytyczne stwierdzają, że ryzyko związane z blokerami dojrzewania i terapiami afirmującymi tożsamość płciową prawdopodobnie przewyższa oczekiwane korzyści dla młodych ludzi. Podobnie jak w Finlandii, takie interwencje są obecnie ograniczone do badań naukowych, z wyjątkami dozwolonymi pod ścisłym nadzorem klinicznym.
W szwedzkich wytycznych priorytetowo traktuje się kompleksową ocenę psychospołeczną i wsparcie psychologiczne. Klinicyści są zobowiązani do przeprowadzenia dokładnej oceny czynników psychologicznych, psychospołecznych i psychiatrycznych, wykorzystując sprawdzone narzędzia, wywiady badawcze oraz szczegółowe historie zebrane zarówno od młodych osób, jak i ich opiekunów[56]. Zamiast zakładać z góry określony wynik, wytyczne podkreślają znaczenie wspierania otwartej eksploracji tożsamości płciowej[57]. Na wczesnym etapie procesu ewaluacji wymagane jest systematyczne badanie przesiewowe pod kątem zaburzeń neurorozwojowych, w tym zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD) i zespołu nadpobudliwości psychoruchowej (ADHD), a w razie potrzeby należy przeprowadzić pełną ocenę neuropsychiatryczną[58]. Ponadto należy jak najwcześniej zidentyfikować i leczyć współistniejące zaburzenia psychiczne, zapewniając wsparcie psychospołeczne i interwencje psychiatryczne w celu poprawy ogólnego stanu zdrowia psychicznego w trakcie całej ewaluacji.
Interwencje medyczne i chirurgiczne podlegają równie rygorystycznym ograniczeniom. Leczenie blokerami dojrzałości płciowej (analogami GnRH) jest ograniczone do badań klinicznych. Do czasu zatwierdzenia protokołów badań przez komisję etyczną, blokery dojrzałości płciowej mogą być podawane wyłącznie w wyjątkowych przypadkach, zgodnie z aktualnymi wytycznymi[59]. Podobnie stosowanie hormonów płciowych przeciwnej płci – testosteronu lub estrogenu – jest dozwolone wyłącznie w ramach badań naukowych, z dopuszczeniem ściśle określonych wyjątkowych przypadków[60]. Tylko młodzież spełniająca rygorystyczne kryteria kwalifikacyjne do terapii hormonalnej afirmującej tożsamość płciową może być brana pod uwagę do zabiegu chirurgicznego, również w wyjątkowych okolicznościach[61]. We wszystkich interwencjach nacisk kładzie się na minimalizację ryzyka i zapewnienie, że decyzje dotyczące leczenia są oparte na najlepszych dostępnych dowodach.
Szwedzkie wytyczne z 2022 r. stanowią wyraźne odejście od modelu PTM opartego na afirmacji. Opierają się one na systematycznym przeglądzie literatury i odzwierciedlają ostrożne podejście, oparte na zasadach medycyny opartej na dowodach naukowych. Podejście Szwecji sygnalizuje ważną zmianę w medycynie gender, potwierdzając, że interwencje u młodzieży muszą być oparte na systematycznej ocenie dowodów naukowych, odpowiedzialności etycznej i skupiać się na długoterminowych trajektoriach zdrowotnych.
9.3.3 Wielka Brytania
Obecnie nie ma ostatecznych wytycznych dotyczących praktyki klinicznej w pediatrycznej medycynie gender opracowanych przez National Institute for Health and Care Excellence (NICE) dla Anglii i Walii ani przez Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN) dla Szkocji[62].
NICE otrzymało od angielskiego NHS (National Health Service)[63] zlecenie przeprowadzenia systematycznego przeglądu dowodów naukowych oceniającego metody leczenia dysforii płciowej u dzieci i młodzieży. W przeglądzie dowodów naukowych NICE stwierdzono istotne ograniczenia istniejących badań i uznano, że dostępne dowody są bardzo niskiej jakości (zgodnie z metodologią GRADE)[64], a zatem niewystarczające do opracowania formalnych wytycznych klinicznych.
Te dwa przeglądy systematyczne zostały przytoczone w ramach niezależnego przeglądu zleconego przez NHS w Anglii, prowadzonego przez dr Hilary Cass[65]. Opublikowany w 2024 r. raport Cass miał na celu dokładną ocenę pediatrycznych usług w zakresie medycyny gender w Wielkiej Brytanii oraz przedstawienie jasnych zaleceń dotyczących praktyk klinicznych i świadczenia usług. Zamiast przekazywania jednoznacznych wytycznych klinicznych, przegląd Cass stanowi szczegółową, niezależną ocenę opartą na wielu zleconych, zrecenzowanych przeglądach systematycznych[66].
W przeglądzie Cass wskazano krytyczne kwestie dotyczące istniejących usług pediatrycznych w zakresie tożsamości płciowej, takie jak nieodpowiednia ocena kliniczna, niewystarczające dane dotyczące długoterminowych wyników oraz poważne obawy związane z gwałtownym wzrostem liczby skierowań młodych osób z inkongruencją płciową. Ogólnie rzecz biorąc, zidentyfikowano znaczną rozbieżność między dostępnymi dowodami a uzasadnieniem klinicznym interwencji medycznych w przypadku dysforii płciowej u młodych ludzi[67] oraz podkreślono konieczność zapewnienia kompleksowego wsparcia psychologicznego i dokładnych, zindywidualizowanych ewaluacji pacjentów.
W odpowiedzi na przegląd Cass Review, NHS England wprowadziło istotne zmiany w protokołach. Leki blokujące dojrzewanie nie są już rutynowo przepisywane ze względu na niewystarczające dowody dotyczące ich długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności. Zamiast tego będą one dostępne wyłącznie w ramach ustrukturyzowanych badań klinicznych, które są obecnie opracowywane. Ponadto HPP (hormony maskulinizujące lub feminizujące) są dostępne dla młodych ludzi w wieku około 16 lat, pod warunkiem spełnienia surowych kryteriów kwalifikacyjnych i szczegółowych protokołów oceny przeprowadzanych przez specjalistyczne zespoły multidyscyplinarne oraz w ramach nowego krajowego procesu ewaluacji przez multidyscyplinarny zespół (MDZ)[68]. Jak podano w najnowszych doniesieniach, w ciągu ostatniego roku żadnemu nastolatkowi nie przepisano hormonów płciowych. NHS ujawniło niedawno, że od czasu opublikowania przeglądu Cass Review żadna osoba niepełnoletnia nie została uznana za kwalifikującą się do otrzymania HPP zgodnie z zaktualizowanym podejściem[69].
Wobec braku ostatecznych wytycznych dotyczących praktyki klinicznej klinicyści muszą postępować zgodnie z aktualnymi wytycznymi opartymi bezpośrednio na raporcie Cass. Te tymczasowe standardy nadają priorytet bezpieczeństwu pacjentów, rygorystycznej ocenie klinicznej, wynikom najnowszych badań i holistycznemu podejściu do opieki, znacznie zmieniając ścieżki kliniczne dla młodych osób doświadczających inkongruencji płciowej.
9.4 Wnioski
Obecny stan WPK dotyczących leczenia młodzieży z DP podkreśla znaczną zmienność rygorystyczności metodologicznej i wiarygodności. Rygorystyczne oceny konsekwentnie wykazują, że tylko kilka wybranych wytycznych, w szczególności te z Finlandii i Szwecji, spełnia wysokie standardy podejmowania decyzji klinicznych opartych na dowodach naukowych. Te skandynawskie wytyczne kładą nacisk na ostrożne podejście oparte na systematycznych przeglądach dowodów, zalecając psychoterapię i interwencje psychospołeczne jako leczenie pierwszego rzutu oraz ograniczając interwencje medyczne do starannie monitorowanych badań naukowych lub wyjątkowych okoliczności.
Natomiast wiele wpływowych wytycznych międzynarodowych, w tym wytyczne WPATH, Endocrine Society i American Academy of Pediatrics, krytykowano za istotne braki metodologiczne i konflikty interesów, w wyniku których zalecenia nie są poparte rzetelnymi dowodami. Ten wzorzec wzajemnych odniesień i wzajemnego popierania pomiędzy wytycznymi dodatkowo podważa ich wiarygodność i prawdopodobnie utrwalił postrzegany konsensus w pediatrycznej medycynie gender, który nie odzwierciedla rzeczywistego braku wysokiej jakości dowodów.
Biorąc pod uwagę implikacje etyczne i konsekwencje medycznych interwencji w okresie młodzieńczym, konieczne jest, aby przyszłe wytyczne dotyczące pediatrycznej medycyny gender ściśle przestrzegały ustalonych standardów medycyny opartej na dowodach naukowych. Twórcy wytycznych muszą priorytetowo traktować przejrzystość, rygor metodologiczny, brak konfliktu interesów oraz systematyczną ocenę dowodów naukowych. Tylko dzięki takiemu zdyscyplinowanemu podejściu wytyczne dotyczące praktyki klinicznej będą mogły spełniać swoją rolę, jaką jest ochrona zdrowia i dobrostanu młodzieży DP, a także promowanie podejmowania świadomych decyzji przez klinicystów, rodziny i decydentów politycznych.
Tłumaczenie: Magda Lewandowska
[1] Brignardello-Petersen i in. (2021).
[2] Brignardello-Petersen i in. (2021); Brouwers et al. (2010); Lima et al. (2023).
[3] Dawniej Instytut Medycyny (Institute of Medicine)
[4] Institute of Medicine (US) Committee on Standards for Developing Trustworthy Clinical Practice
Guidelines (2011, s. 5, podkreślenie dodane).
[5] Andrews i in. (2013).
[6] Agarwal i in. (2020).
[7] Andrews i in. (2013, s. 724); Guyatt i in. (2008, s. 1051).
[8] Guyatt i in. (2015).
[9] Committee on Standards for Developing Trustworthy Clinical Practice Guidelines i in. (2011).
[10] Brignardello-Petersen i in. (2021); Lima i in. (2023).
[11] Dahlen i in. (2021).
[12] Taylor i in. (2024a, 2024b).
[13] Brouwers i in. (2010).
[14] Taylor i in. (2024a, 2024b). W tym rozdziale, podobnie jak w tym dwuczęściowym przeglądzie systematycznym (PS), termin „wytyczne” będzie odnosił się do różnych ocenianych dokumentów, z których część nie stanowiła formalnych wytycznych praktyki klinicznej (WPK). Recenzenci uwzględnili „opublikowane artykuły lub dokumenty, które [zawierały] co najmniej jedno konkretne zalecenie dotyczące ewaluacji i/lub opieki nad dziećmi i/lub młodzieżą (w wieku 0–18 lat) doświadczającą dysforii/inkongruencji płciowej, opracowane przez lub dla profesjonalnej organizacji, organizacji opieki zdrowotnej lub rządowej lub na podstawie badań naukowych” (Taylor i in., 2024a, s. s66).
[15] Coleman i in. (2012); Hembree i in. (2009), (2017).
[16] Zob. Taylor i in. (2024a).
[17] Hoffmann-Eßer i in. (2018).
[18] Zob. „Tabela uzupełniająca S3” w Taylor i in. (2024a, s. 1).
[19] Taylor i in. (2024a, str. 5).
[20] Taylor i in. (2024a, str. 6).
[21] Zob. „Tabela uzupełniająca S3” w Taylor i in. (2024a, str. 1).
[22] Zob. tabela 1 „Wyniki oceny krytycznej” Taylor i in. (2024a).
[23] Taylor i in. (2024a, str. 5-6).
[24] Donkin i in. (2025, str. 3).
[25] Taylor i in. (2024a, str. 5).
[26] Coleman i in. (2012); Hembree i in. (2009).
[27] Coleman i in. (2022); Hembree i in. (2017).
[28] Hembree i in. (2009, 2017).
[29] Taylor i in. (2024a, str. S69).
[30] Taylor i in. (2024a, str. S69).
[31] Cass (2024, str. 129-130).
[32] Oświadczenie Amerykańskiej Akademii Pediatrii (AAP) z 2018 r. zostało ponownie potwierdzone w 2023 r. Rafferty i in. (2018); najnowsza opublikowana wersja Endocrine Society (ES) pochodzi z 2017 r. (Hembree i in., 2017); najnowsze wytyczne Światowego Stowarzyszenia Zawodowego na rzecz Zdrowia Osób Trans (WPATH) to Standards of Care, wersja 8 (SOC-8) (Coleman i in., 2022).
[33] Taylor i in. (2024a).
[34] Wykres 9.4 przedstawia dane z „Tabeli uzupełniającej S3” w Taylor i in. (2024a, s. 1).
[35] Np. Block (2023c). Jeśli takie zalecenia zostaną sformułowane, co jest dopuszczalne w określonych okolicznościach zgodnie z ramami GRADE, należy jasno uzasadnić takie postępowanie. W wytycznych ES nie uczyniono tego.
[36] Maraka i in. (2017); Singh-Ospina i in. (2017); Warto zauważyć, że jedyne badanie dotyczące nastolatków uwzględnione w tych przeglądach systematycznych, przeprowadzone przez Klink i in. (2015), wykazało, że leki blokujące dojrzewanie hamują rozwój gęstości masy kostnej (GMK), a hormony płciowe nie powodują wzrostu BMD do poziomu sprzed leczenia: „Między rozpoczęciem stosowania GnRHa a 22. rokiem życia wskaźnik BMD w okolicy lędźwiowej (dla biologicznej płci) u trans kobiet [czyli mężczyzn podających się za kobiety, przyp. tł.] znacznie się obniżył z 0,8 do 1,4, a u trans mężczyzn [czyli kobiet podających się za mężczyzn, przyp. tł.] odnotowano tendencję spadkową z 0,2 do 0,3. Sugeruje to, że GMK była poniżej potencjału sprzed leczenia i albo osiągnięcie szczytowej masy kostnej zostało opóźnione, albo sama szczytowa masa kostna uległa osłabieniu”. Klink i in., 2015, s. E270).
[37] Pełen cytat: „W zaleceniach tych dużą wagę przywiązuje się do uniknięcia niezadowalających wyników fizycznych, gdy drugorzędne cechy płciowe stały się widoczne i nieodwracalne, większą wagę przywiązuje się do dobrego samopoczucia psychicznego, a mniejszą do uniknięcia potencjalnych szkód wynikających z wczesnego zahamowania dojrzewania” (Hembree i in., 2017, s. 13). W opublikowanej literaturze dotyczącej opieki afirmującej tożsamość płciową opisano również priorytetowe traktowanie wyników estetycznych, np. w artykule naukowym zauważono, że opieka afirmująca tożsamość płciową może być korzystna, bo (między innymi) „Połączenie hamowania dojrzewania i hormonów płciowych może […] zwiększyć zgodność wyglądu młodzieży z normami cisgenderowymi […]” (McGregor i in., 2024, s. 5).
[38] Pełen cytat: „Zalecenie, aby indukcję dojrzewania [hormony płci przeciwnej] rozpocząć dopiero wtedy, gdy pacjent ma wystarczającą zdolność umysłową (w przybliżeniu w wieku 16 lat), aby wyrazić świadomą zgodę na to częściowo nieodwracalne leczenie, kładzie większy nacisk na zdolność nastolatka do pełnego zrozumienia i nadzorowania częściowo nieodwracalnych skutków leczenia hormonami płciowymi oraz do wyrażenia świadomej zgody. Kładzie mniejszy nacisk na możliwe negatywne skutki opóźnienia dojrzewania. Obecnie możemy nie dysponować środkami pozwalającymi na odpowiednią ocenę potencjalnych korzyści wynikających z oczekiwania do około 16 roku życia z rozpoczęciem terapii hormonami płciowymi w porównaniu z potencjalnym ryzykiem/szkodami dla GMK i poczuciem izolacji społecznej wynikającym z tak dużego opóźnienia dojrzewania w stosunku do rówieśników” (Hembree i in., 2017, s. 3885).
[39] Rafferty i in. (2018).
[40] Np. Cantor (2020); McDeavitt (2025).
[41] Zob. opis działań prowadzonych przez pediatrę Julię Mason w Block (2023c).
[42] Block (2023b).
[43] Niemieckie wytyczne AWMF (Niemieckie Towarzystwo Psychiatrii Dziecięcej i Młodzieżowej, Psychosomatyki i Psychoterapii [DGKJP], 2025) są kompleksowe; wytyczne Francuskiego Towarzystwa Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej (SFEDP; Brezin et al., 2024) ograniczają się do interwencji hormonalnych i są obecnie dostępne tylko w formie przedruku; wytyczne polskie, wspierane przez Polskie Towarzystwo Seksuologiczne, Polskie Towarzystwo Psychiatryczne i Polskie Towarzystwo Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej, obejmują większość aspektów PTM, ale są prawie w całości pochodne (Gawlik-Starzyk i in., 2025); wytyczne ESPE (Hannema i in., 2024) koncentrują się głównie na interwencjach endokrynologicznych (medycznych/hormonalnych); projekt francuskich krajowych wytycznych HAS został podany do wiadomości publicznej, gdy francuska gazeta opublikowała jego wersję roboczą w listopadzie 2024 r. (Sugy, 2024); ostateczna wersja nie została jeszcze opublikowana.
[44] Na przykład niemieckie wytyczne AWMF stwierdzają, że członkowie grupy opracowującej wytyczne przestrzegają stanowiska WPATH (SEGM, 2025). Polskie wytyczne wyraźnie opierają się na WPATH SOC-8, bez niezależnego przeglądu, stwierdzając, że „Niniejszy dokument opiera się na Standardach opieki zdrowotnej dla osób trans i osób o różnorodnej tożsamości płciowej, wersja 8 (2022) [1] oraz Wytycznych praktyki klinicznej Towarzystwa Endokrynologicznego ... Osoba przeprowadzająca ocenę psychologiczną lub seksuologiczną oraz zapewniająca opiekę powinna zapoznać się z treścią aktualnych standardów opieki Światowego Stowarzyszenia Zawodowego na rzecz Zdrowia Osób Trans i przestrzegać ich” (Gawlik-Starzyk et al., 2025, s. 4, 8).
[45] W niemieckim raporcie metodologicznym dotyczącym wytycznych wyraźnie stwierdzono, że nie opracowano żadnych zaleceń opartych na dowodach naukowych (Niemieckie Towarzystwo Psychiatrii Dziecięcej, Psychosomatyki i Psychoterapii (DGKJP), 2025, s. 6).
[46] Society for Evidence-Based Gender Medicine (2025).
[47] W 2019 r. fińska Rada ds. Wyboru Opieki Zdrowotnej (COHERE) wydała wytyczne, w których zaleca się, aby „pierwszą interwencją u dzieci i młodzieży […] było wsparcie psychospołeczne (w tym psychoedukacja) oraz wsparcie i interwencja psychologiczna” (Society for Evidence-Based Gender Medicine (2020).
[48] W 2022 r. szwedzki organ ds. opieki zdrowotnej, Socialstyrelsen, wydał wytyczne zalecające, że „wsparcie psychospołeczne pomagające nastolatkom radzić sobie z dojrzewaniem płciowym bez stosowania leków powinno być pierwszym wyborem przy podejmowaniu decyzji o środkach opieki” (Socialstyrelsen, 2022c).
[49] Palveluvalikoimaneuvosto [COHERE Finlandia] (2020). Opracowano również krótkie streszczenie w języku angielskim (Rada ds. Wyboru Opieki Zdrowotnej w Finlandii, 2020), a nieoficjalne tłumaczenie pełnych wytycznych jest dostępne online: https://segm.org/sites/default/files/Finnish_Guidelines_2020_Minors_Unofficial%20Translation_0.pdf.
[50] Palveluvalikoimaneuvosto [COHERE Finlandia] (2020, s. 8).
[51] Palveluvalikoimaneuvosto [COHERE Finlandia] (2020, s. 8).
[52] Kaltiala i in. (2023).
[53] Ruuska i in. (2024).
[54] Socialstyrelsen (2022b). Opublikowano również krótkie streszczenie w języku angielskim Socialstyrelsen (2022a). Numery stron w tej sekcji odnoszą się do poświadczonego, kompletnego, nieoficjalnego tłumaczenia, które zostało przedłożone jako dowód w sprawie sądowej w Stanach Zjednoczonych (Boe vs Marshall, nr 2:22-cv-00184: 559-5 (2024).
[55] SBU [Szwedzka Agencja ds. Oceny Technologii Medycznych i Usług Społecznych] (2022).
[56] Socialstyrelsen (2022b, s. 63).
[57] Socialstyrelsen (2022b, s. 66).
[58] Socialstyrelsen (2022b, s. 69).
[59] 59 Socialstyrelsen (2022b, s. 85).
[60] Socialstyrelsen (2022b, s. 90).
[61] Socialstyrelsen (2022b, s. 95).
[62] Silver et al. (2025, s. 2).
[63] 13 marca 2025 r. ogłoszono, że NHS England zostanie połączona z Departamentem Zdrowia i Opieki Społecznej (DHSC).
[64] National Institute for Health and Care Excellence (2020b, 2020a).
[65] Cass (2024a, załącznik 1).
[66] Archives of Disease in Childhood (2024).
[67] Cass (2024a, s. 22, 29, 32–35).
[68] National Health Service England (2024a); ogłoszono również przeprowadzenie oceny dostępnych usług dla dorosłych (National Health Service England, 2024b).
[69] Spencer (2025).